Une grande patience – voilà ce dont ont besoin les scientifiques lors du développement de nouveaux médicaments. Il s’écoule en effet beaucoup de temps de l’idée à l’homologation d’un nouveau médicament et plusieurs milliers de substances sont analysées à cette occasion.1 Mais une seule d’entre elles pourra être commercialisée sous la forme d’un médicament.

Le développement de nouveaux médicaments est soumis à une stricte réglementation. Les scientifiques doivent respecter de nombreuses obligations légales afin de pouvoir garantir la sécurité des patients.2 Le développement d’un nouveau médicament prend donc beaucoup de temps.

Un nouveau médicament - mais pour quelle maladie?

De nombreuses questions se posent lors du développement de nouveaux médicaments: pour quelles maladies a-t-on besoin de nouveaux médicaments? Quels sont les derniers résultats de la recherche? Comment trouver un médicament hautement efficace associé à peu d’effets secondaires?2

Une fois que les scientifiques ont convenu de la maladie et du site qu’ils souhaitent cibler, la recherche d’une approche thérapeutique (aussi appelée la cible) peut alors commencer. C’est-à-dire qu’ils recherchent un point dans l’évolution de la maladie où un nouveau principe actif peut s’avérer efficace. En règle générale, il s’agit de molécules responsables du processus pathologique. Les enzymes ou les récepteurs sont les cibles les plus fréquentes. Étant donné que chaque molécule ne constitue pas forcément une cible appropriée, la détermination d’une telle cible peut souvent prendre beaucoup de temps. Une fois qu’une molécule s’avère utile, les scientifiques commencent à tester des substances chimiques non spécifiques. C’est-à-dire qu’ils testent la liaison de différentes substances à la molécule, constatent si ces substances peuvent influencer son activité et peuvent générer un effet thérapeutique. Et ce sont justement ces travaux qui s’avèrent très complexes et ne permettent que de rares découvertes.2

La première étape à franchir pour homologuer un médicament: le développement préclinique

Des chercheurs travaillent pendant des années à l’amélioration d’une substance donnée pour en faire un principe actif. Une telle substance doit en effet passer avec succès de nombreux examens et présenter plus de propriétés que la seule capacité à se lier à la molécule correspondante. En ce qui concerne les médicaments de traitement de la SEP, il est par exemple important que les substances puissent passer à travers la barrière hémato-encéphalique car la maladie affecte le système nerveux central. Les chercheurs déposent une demande de brevet une fois qu’ils ont fini de développer une substance affichant le potentiel d’un principe actif.

Le développement préclinique peut alors commencer. On teste alors le principe actif potentiel afin de vérifier la survenue d’éventuels effets nocifs et de constater par exemple sa toxicité, son effet cancérogène ou mutagène. Le législateur stipule que les premiers tests doivent tout d’abord être réalisés sur des cultures cellulaires en laboratoire avant d’être exécutés ultérieurement sur des animaux pour le bien-être des personnes.2

Une fois qu’une substance a passé avec succès ces examens précliniques, il est alors possible de la tester chez des êtres humains. En moyenne, cinq ans se sont déjà écoulés depuis la recherche d’une cible.2

Prochaine étape: les trois phases cliniques

Les études cliniques suivent le développement préclinique. Elle se divisent en trois phases qui se suivent en fonction des résultats.

Une fois la phase III achevée avec succès, on peut alors entamer le processus d’homologation effectif: le fabricant demande l’homologation de son médicament auprès de l’autorité de réglementation. Ce processus est aussi très complexe et dure au moins un an et demi. L’autorité de réglementation vérifie alors de nouveau l’ensemble des résultats du travail de recherche qui s’est étendu sur plusieurs années.2

Mais la recherche ne s’arrête pas à l’homologation du médicament. Les médecins et les entreprises pharmaceutiques sont en effet tenus de signaler les effets secondaires survenant chez les patients lors de l’administration. Cette approche permet de renforcer encore l’innocuité d’une préparation. Cet intervalle de temps est souvent désigné par le terme de phase IV.2

Sécurité des médicaments aussi pour les enfants

Afin de permettre aussi aux enfants de profiter du nouveau traitement, un médicament doit de nouveau être soumis aux phases d’étude II et III. Pour ce faire, on commence par développer une forme posologique appropriée pour les enfants, comme par exemple une solution à boire. Les chercheurs examinent alors de nouveau l’efficacité, la tolérabilité et la posologie. En cas d’obtention de résultats positifs, le fabricant doit demander l’homologation du médicament pour les enfants. Suite à son obtention, le nouveau médicament est alors mis à la disposition des enfants à des fins de traitement.3

Tu te demandes pourquoi un tel nombre de médicaments ne sont pas autorisés pour les femmes enceintes ou allaitantes? Un médicament en soi n’est pas toujours dangereux pour la femme enceinte ou le fœtus. Cela s’explique généralement par l’absence de données d’étude à ce sujet susceptibles de démontrer l’effet et le bénéfice car les femmes enceintes, comme on peut s’en douter, ne participent pas à de telles études.

A la recherche

Tu envisages de participer à une étude clinique? Alors adresse-toi à ton médecin. Il peut te dire si une étude est susceptible de te convenir. Les organisations de patients et les groupes d’entraide peuvent aussi t’aider.